Врачи Германии применили ВИЧ для генной терапии адренолейкодистрофии.
Уже давно ученые пытаются применить генную терапию как средство лечения в Германии со многими сложными заболеваниями, однако до сих пор больших результатов замечено не было. Сегодня есть предпосылки к положительным изменениям.
В современной немецкой медицине выделяют достаточно большое количество наследственных болезней, которые появляются вследствие дефекта всего лишь одного гена. Данные заболевания имеют названия моногенные.
К примеру, моногенными заболеваниями являются муковисцидоз, который боле известен как фиброзно-кистозная дегенерация поджелудочной железы. Намного реже встречается, но от этого оно не менее тяжелое – сфинголипидоз или, как его еще называют, адренолейкодистрофия. Оно проявляется у детей в Германии, преимущественно у мальчиков в период от 5 до 12 лет и в большинстве случаев заканчивается летально. Вызывает адренолейкодистрофию дефект гена, который способствует кодировке протеина, имеющего свойство расщеплять длинноцепочечные жирные кислоты. В итоге нарушается обмен жирных кислот и происходит их скопление, которое в дальнейшем приводит к разрушению оболочек у нервных волокон. Все эти процессы негативно отражаются на изменении белого вещества в головном мозге больного.
 |
Реабилитация, диагностика, лучшие курорты и лечение в Германии
Стоимость таких услуг несколько отличается от стандартного пакета услуг нашей компании. Дело в том, что в данном случае все документы у Вас на руках и поэтому нет необходимости в дополнительной обработке бумаг. Достаточно часто к такому методу виду медицинского туризма прибегают во время диагностики или лечения бесплодия. Вы сможете немного по путешествовать и в тоже время у Вас будет достаточно времени, чтобы выяснить или полностью вылечится от бесплодия. Мы предлагаем организацию разнообразных экскурсий, поездок. Предоставляем профессиональных гидов и переводчиков. Будьте уверены, что с нами Вы будете чувствовать себя уверенно. |
Пациенты с адренолейкодистрофией отличаются тем, что у них начинает быстро прогрессировать деменция. Это проявляется лабильным настроением, поведенческой недостаточностью, расстройством памяти. Кроме того, нарушаются моторные функции и атрофируются зрительные нервы. Ранее для терапии данного сложного заболевания в Германии использовали пересадку костного мозга. Делалось это с расчетом на то, что здоровые клетки крови смогут взять на себя те функции, которые уже не под силу выполнить собственным клеткам. Иными словами, доктора надеялись, что стволовые клетки крови позволят вывести излишек жирных кислот и помогут восстановить оболочки нейтронов. Правда, найти подходящего донора очень сложно. Кроме того, все эти пациенты, по неизвестным для докторов до сих пор причинам, обычно очень плохо переносят пересадку костного мозга. Поэтому проведенная операция не всегда позволяет уберечь пациента от летального исхода. Данной информацией поделился профессор Кристоф фон Кале, который является научным директором Национального центра опухолевых заболеваний в Гейдельберге ( Германия ). Профессор также является членом группы докторов, которые проводили первые клинические испытания данного заболевания.
Как вектор или средство переноса информации на генетическом уровне использовали вирус иммунодефицита человека. Звучит страшновато, но на самом деле пугаться не стоит. Коллеги профессора фон Кале из Франции, Натали Картье и Патрик Обур, медики одной из больниц Парижа Святого Винцента де Поля разработали модифицированный вирус так, что он оказался абсолютно безопасным, и добавили в его геном копию того гена в здоровом виде, который вследствие мутации и становится причиной адренолейкодистрофии. После этого полученный модифицированный вирус ученые ввели в стволовые клетки у двух подопытных больных. Это дало возможность ввести в организм им здоровую копию необходимого гена, требующегося для расщепления длинноцепочечных жирных кислот. Кристоф фон Кале объясняет, что в дальнейшем эти клетки вновь вводят больным, у которых до этого их взяли, но происходит это только после того, как костный мозг их готов принимать новые клетки.
Для достижения данной цели доктора применяют лекарства в Германии , оказывающие равносильное действие химиотерапии при онкологических заболеваниях, только в этой ситуации данные препараты направлены на редуцирование костного мозга пациента. Это необходимо для того, что бы позволить новым клеткам прижиться в организме больного.
Так как разговор идет о личных стволовых клетках пациента, нет необходимости подавлять его иммунную систему. Следовательно, эта процедура более щадящая, чем трансплантация костного мозга от донора. Реализация такого подхода стала удачной благодаря тому, что вирусы иммунодефицита человека на сегодняшний день единственные известные современной науке вирусы, обладающие способностью внедряться в клетки, которые в данное время не делятся. Такие свойства внедренного вектора позволяют вводить здоровые копии генов в большое количество клеток, а именно от количества вылеченных клеток и зависит успешность лечения в Германии.
С той поры, как двое мальчиков с заболеванием адренолейкодистрофии были подвержены этой процедуре, уже прошло более двух лет. Профессор фон Калле отмечает, что состояние детей с тех пор не просто не ухудшилось, но и заметны определенные улучшения. Оба ребенка хорошо развиваются согласно своей возрастной категории.
Во врачебной практике известны случаи, когда попытки лечить тяжелые заболевания при помощи генной терапии, влияли на развитие лейкемии, так как новый ген внедрялся в один из не подходящих участков генома. Оба пациента с адренолейкодистрофией также не застрахованы от таких последствий, поэтому многие клиники Германии очень внимательно ведут наблюдение за малейшими изменениями их состояния. Как сообщает профессор фон Калле, на протяжении последних лет, ученым удалось найти способ, который дает возможность в пробе крови определить буквально во всех клетках, куда внедряется вектор. Это позволяет ученым сделать оценку относительного содержания в крови клеток, имеющих то или иное место внедрения гена и найти клональные изменения за некоторое время до момента проявления первых признаков лейкемии.
Специалисты во всем мире, и в Германии в частности, внимательно следят за продвижением его исследования. Профессор Института генной терапии в Милане, Луиджи Нальдини отмечает, что с первыми исследованиями специалисты связывали очень большие надежды. Новый вектор, который являет собой модифицированный вирус иммунодефицита человека, направлен на повышение эффективности и обеспечение безопасности генетических действий со стволовыми клетками. Нальдини считает, что полученные результат обещают многое, так как терапевтические эффекты заметны сразу, большое количество стволовых клеток приняли новый ген. До этого времени ни один из ранее применяемых векторов не давал подобных результатов. Кроме того, то, как ведут себя генетически модифицированные клетки, не позволяет усомниться в безопасности исследуемого метода.
С уважением,
DayMedi - Только у нас диагностика, обследование и лечение в лучших клиниках Германии за границей. Мы поможем получить визу в Европу, организуем встречу и трансфер. Медицинские услуги по лучшим ценам за рубежом.
